Evaluation of Danazol, Cyclosporine, and Prednisolone as Single Agent or in Combination for Paroxysmal Nocturnal HemoglobinuriaKanjaksha Ghosh, Manisha Madkaikar, Maya Gupta, Farah JijinaNational Institute Of Immunohaematology, 13th Floor, Nms Building, Kem Hospital Campus, Parel, Mumbai, India And Department Of Haematology, 10th Floor, Nms Building, Kem Hospital Campus, Parel, Mumbai, India
OBJECTIVE: The responses of 32 patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) were assessed after the patients were put on various combinations of danazol, prednisolone, and cyclosporine.
METHODS: Nineteen males and 13 females aged between 14 and 60 years with confirmed diagnosis of PNH were treated with danazol (4), danazol + cyclosporine (7), cyclosporine (1), and prednisolone + danazol (20). Response to these interventions was assessed regularly. Danazol was added to cyclosporine in patients with aplastic bone marrow after 3 months of cyclocporine use only unless the former therapy was successful. Four patients with aplastic marrow received only danazol because they had renal insufficiency at presentation. Patients were evaluated with regular complete blood count and routine liver and renal function tests.
RESULTS: One patient responded to cyclosporine only. Thirteen of 32 patients (40%) had complete response, 12/32 patients (37%) had partial response leading to freedom from red cell transfusion, and 2/32 (7%) had no response. Five patients (16%) died due to thrombosis or hemorrhage within 3 months of therapy before their response to therapy could be assessed. The median period of review of the cases was 4 years and 6 months.
CONCLUSION: Danazol is a useful addition to PNH therapy both in combination with cyclosporine for hypoplastic PNH and with prednisolone for other forms of PNH, and this therapy could be a good alternative where eculizumab and anti-lymphocyte globulin cannot be used for various reasons.
Keywords: Cyclosporine, Danazol, Hemoglobinuria, Paroxysmal, Immunosuppression, Prednisolone
Paroksismal Nokturnal Hemoglobinüri Tedavisinde Tek Başına veya Birlikte Kullanılan Danazol, Siklosporin ve Prednizolonun DeğerlendirilmesiKanjaksha Ghosh, Manisha Madkaikar, Maya Gupta, Farah Jijinaİmmünohematoloji Ulusal Enstitüsü, 13. Katta, Nms Bina, Kem Hastanesi Kampüsü, Parel, Mumbai, Hindistan Ve Hematoloji Anabilim Dalı, 10th Floor, Nms Bina, Kem Hastanesi Kampüsü, Parel, Mumbai, Hindistan
AMAÇ: Tek başına veya birlikte kullanılan danazol, siklosporin ve prednizolonun tedavideki yeri 32 paroksismal nokturnal hemoglobinürili (PNH) hasta üzerinde değerlendirildi.
YÖNTEMLER: Yaşları 14 ile 60 arasında değişen 19 erkek ve 13 kadın PNH tanılı hasta danazol (4), danazol + siklosporin (7), siklosporin (1), ve danazol + prednizolon (20) ile tedavi edildi. Aplastik kemik iliği olup en az 3 aylık siklosporin tedavisine yanıt alınamayan hastalarda tedaviye danazol eklendi. Aplastik kemik iliği olan 4 hastada tanı anında böbrek yetersizliği bulunması nedeniyle sadece danazol kullanıldı. Hastalar düzenli kan sayımı, karaciğer ve böbrek testleri ile değerlendirildi.
BULGULAR: Bir hastada tek başına siklosporin kullanımına yanıt alındı. Otuz iki hastanın 13’ünde (%40) tam remisyon elde edildi. On iki hastada (%37) kısmi yanıt görüldü ve bu hastalarda eritrosit replasman gereksinimi ortadan kalktı. İki hastada ise (7) tedaviye yanıt alınamadı. Beş hasta (%16) tedavinin ilk 3 ayı içinde yanıt değerlendirmesi yapılamadan tromboz veya kanamadan kaybedildi. Ortanca takip süresi 4,5 yıldı.
SONUÇ: Danazol hipoplastik PNH’da siklosporine, diğer PNH türlerinde ise prednizolonun yanına eklenebilecek yararlı bir tedavi tamamlayıcı ajan olarak görünmektedir. Özellikle eculizumab ve antilenfosit globulinlere erişimin kısıtlı olduğu yerlerde uygulanabilecek bir tedavi seçeneği oluşturmaktadır.
Anahtar Kelimeler: Siklosporin, Danazol, Hemoglobinüri, Paroksismal, İmmunosupresyon, Prednizolon
Kanjaksha Ghosh, Manisha Madkaikar, Maya Gupta, Farah Jijina. Evaluation of Danazol, Cyclosporine, and Prednisolone as Single Agent or in Combination for Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. Turk J Hematol. 2013; 30(4): 366-370
Corresponding Author: Kanjaksha Ghosh, India |
|