Frequency, Characteristics, Management, and Outcomes of Posttransplant Lymphoproliferative Disorder After Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Children: A Multicentre Retrospective Study of the Turkish Pediatric BMT Study Group

Objective: Posttransplant lymphoproliferative disorder (PTLD) is a rare yet potentially life-threatening complication following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). This study aimed to determine the incidence, clinical features, management strategies, and prognostic factors influencing outcomes of PTLD after allogeneic HSCT in children.
Materials and Methods: Data were retrospectively collected from 15 pediatric centers performing allogeneic HSCT between June 2010 and May 2025. Clinical features, treatment approaches and outcomes of the cases were analyzed.
Results: During the study period, 6129 children underwent allogeneic HSCT, and 34 (0.56%) developed PTLD. The median interval between HSCT and PTLD diagnosis was 197 days, with the majority of cases occurring within the first post-transplant year. At diagnosis, gastrointestinal involvement was observed in 22 patients (64.7%), cytopenia in 17 (50%), central nervous system (CNS) involvement in 7 (20.5%), pulmonary involvement in 6 (17.6%), and macrophage activation syndrome in 4 (11.7%). Rituximab-based therapy was administered to 29 patients (85.3%), and immunosuppression was reduced in 25 (73.5%). Mortality was significantly higher among patients presenting with CNS involvement (4 of 7, 57.1%; p < 0.05). Treatment response was also affected the prognosis, among 27 patients who achieved remission, 25 survived (92.6%), compared to only 1 of 7 (14.3%) non-responders (p < 0.05). The overall PTLD-related mortality rate was 17.6% (6 patients). Median follow-up among survivors was 43 months, with a 5-year overall survival rate of 76.5%.
Conclusions: PTLD occurred infrequently among pediatric allogeneic HSCT recipients. CNS involvement and failure to achieve remission were strongly associated with poorer overall survival.

Keywords: Posttransplant lymphoproliferative disorder, hematopoietic stem cell transplantation, Epstein–Barr virus

Çocuklarda Allojenik Hematopoetik Kök Hücre Nakli Sonrası Posttransplant Lenfoproliferatif Hastalığın Sıklığı, Özellikleri, Yönetimi ve Sonuçları: Türk Pediatrik Kemik İliği Nakli Çalışma Grubu’nun Çok Merkezli Retrospektif Çalışması

Amaç: Posttransplant lenfoproliferatif hastalık (PTLH), allojenik hematopoetik kök hücre nakli (HKHN) sonrası nadir görülen ancak yaşamı tehdit edebilen bir komplikasyondur. Bu çalışma, çocuklarda allojenik HKHN sonrası PTLH'nin insidansını, klinik özelliklerini, tedavi stratejilerini ve sonuçlarını etkileyen prognostik faktörleri belirlemeyi amaçlamıştır.
Gereç ve Yöntemler: Veriler, Haziran 2010 ile Mayıs 2025 tarihleri arasında allojenik HKHN uygulayan 15 pediatrik merkezden retrospektif olarak toplanmıştır. Pediatrik PTLH vakalarının klinik özellikleri, tedavi yaklaşımları ve sonuçları analiz edilmiştir.
Bulgular: Çalışma süresince 6129 çocuğa allojenik HKHN uygulandığı ve 34 (%0.56) hastada PTLH geliştiği saptandı. HKHN ile PTLH tanısı arasındaki ortanca süre 197 gün olup, vakaların çoğu nakil sonrası ilk yıl içinde tanı aldı. Tanı anında 22 hastada (%64.7) gastrointestinal tutulum, 17 hastada (%50) sitopeni, 7 hastada (%20.5) merkezi sinir sistemi (MSS) tutulumu, 6 hastada (%17.6) pulmoner tutulum ve 4 hastada (%11.7) makrofaj aktivasyon sendromu gözlendi. Rituximab bazlı tedavi 29 hastaya (%85.3) uygulandı ve 25 hastada (%73.5) immünsüpresyon azaltıldı. MSS tutulumu olan hastalarda mortalite anlamlı derecede daha yüksekti (7 hastanın 4'ü, %57.1; p < 0,05). Tedavi yanıtı da prognozu etkiledi; remisyona ulaşan 27 hastadan 25'i (%92.6) hayatta kalırken, yanıt vermeyen 7 hastanın sadece 1'i (%14.3) hayatta kaldı (p < 0,05). PTLH ile ilişkili genel mortalite oranı %17.6 idi (6 hasta). Sağ kalanlar arasında ortanca takip süresi 43 ay olup, 5 yıllık genel sağ kalım oranı %76.5 olarak saptandı.
Sonuç: PTLH, pediatrik allojenik HKHN alıcıları arasında nadiren görülmüştür. MSS tutulumu ve remisyon sağlanamaması, daha düşük genel sağkalımla ilişkili bulunmuştur.

Anahtar Kelimeler: Posttransplant lenfoproliferatif hastalık, hematopoetik kök hücre nakli, Epstein-Barr virüs