Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Adult Sickle Cell Disease: Problems and SolutionsHakan Özdoğu, Can BoğaBaşkent University Faculty Of Medicine, Department Of Internal Medicine, Division Of Hematology, Adana, Turkey
Sickle cell disease-related organ injuries cannot be prevented despite hydroxyurea use, infection prophylaxis and supportive therapies. As a consequence, disease-related mortality reaches 14% in adolescents and young adults. Hematopoietic stem cell transplantation is a unique curative therapeutic approach for sickle cell disease. Myeloablative allogeneic hematopoietic stem cell transplantation is curative for children with sickle cell disease. Current data indicate that long term disease-free survival is about 90% and overall survival about 95% after transplantation. However, it is toxic in adults due to organ injuries. In addition, this curative treatment approach has several limitations, such as difficulties finding donors, transplant-related mortality, graft loss, graft-versus-host disease (GVHD) and infertility. Engraftment effectivity and toxicity for transplantations performed with nonmyeloablative reduced-intensity regimens in adults are being investigated in phase I/II trials at many centers. Preliminary data indicate that GVHD could be prevented in transplantations performed using reduced-intensity regimens. It is necessary to develop novel regimens to prevent graft loss and reduce the risk of GVHD. Keywords: Sickle cell disease, Hematopoietic stem cell transplantation, Graft-versus-host disease, Graft rejection, Conditioning
Erişkin Orak Hücre Hastalığında Hematopoietik Kök Hücre Nakli: Problemler ve Çözüm ÖnerileriHakan Özdoğu, Can BoğaBaşkent University Faculty Of Medicine, Department Of Internal Medicine, Division Of Hematology, Adana, Turkey
Günümüzde hidroksiüre kullanımı, enfeksiyon proflaksisi ve destek tedavileriyle ilgili gelişmelere rağmen orak hücre hastalığına bağlı organ hasarları engellenememekte, adolesan ve genç yetişkinlerde hastalık ilişkili mortalite %14'lere kadar ulaşmaktadır. Hematopoietik kök hücre transplantasyonu, orak hücre hastalığı tedavisinde tek küratif tedavi yaklaşımıdır. Myeloablatif allojenik hematopietik kök hücre transplantasyonu orak hücre hastalığı olan çocuklar için küratiftir. Güncel veriler çocuklarda transplant sonrası uzun dönem hastalıksız yaşam oranı’nın %90 ve toplam yaşam oranı’nın %95 civarında olduğunu göstermektedir. Erişkinde hazırlama rejimleri organ hasarları nedeniyle fazla toksiktir. Ayrıca bu küratif tedavi yaklaşımının donör bulma güçlüğü, transplant ilişkili mortalite, graft kaybı, graft versus host hastalığı (GVHH), infertilite gibi nedenlerle sınırlamaları vardır. Güncel olarak erişkinde toksisitesi azaltılmış hazırlama rejimleri (myeloablatif olmayan indirgenmiş yoğunluklu) ile yapılan transplantların faz I/II çalışmalar ile graft yerleşmesi üzerine etkinliği ve toksisitesi birçok merkez tarafından araştırılmaktadır. Ön veriler, toksisitesi azaltılmış rejimler ile yapılan nakillerde başarılı olarak GVHH’nin engellenebildiğini göstermiştir. Bununla birlikte yüksek graft kaybı riski devam etmektedir. Bu yüzden orak hücre hastalarında uygulanabilen, GVHH riski azaltılmış ve graft kaybının engellenebildiği yeni rejimlerin geliştirilmesi gereklidir. Anahtar Kelimeler: Orak hücre hastalığı, Hematopoietik kök hücre nakli, Graft-versus-host hastalığı, Graft kaybı, Hazırlama rejimi
Hakan Özdoğu, Can Boğa. Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Adult Sickle Cell Disease: Problems and Solutions. Turk J Hematol. 2015; 32(3): 195-205
Corresponding Author: Hakan Özdoğu, Türkiye |
|