Immunosuppressive Treatment in Children with Acquired Aplastic AnemiaYıldız Yıldırmak, Ela Erdem, Leyla Telhan, Laliz KepekçiSisli Etfal Training And Research Hospital, Department Of Pediatrics, İstanbul, Turkey
OBJECTIVE: Immunosuppressive treatment (IST) is an alternative for children with acquired aplastic anemia (AA) that do not have HLA-matched donors. The objective of this study was to evaluate the outcome of IST in children with acquired AA.
METHODS: The study included 18 pediatric acquired AA patients that were retrospectively evaluated. The patients either did not have an HLA-matched related donor or were unable to undergo transplantation within 6 months despite having an HLA-matched donor.
RESULTS: In all, 6 of the patients were characterized as very severe AA, 6 as severe AA, and 6 as moderate AA. Mean duration of follow-up was 44.5 months. In total, 9 patients that could not be treated with equine anti-thymocyte globulin (hATG) following diagnosis received high-dose methylprednisolone treatment. Among the 6 very severe AA patients, 2 achieved complete remission (22%); the other 16 patients received hATG+cyclosporine and short-term methylprednisolone.
In total, 4 of the patients died during the first month of treatment. Of the remaining 12 patients, 3 responded to the treatment (25%). Of the 9 patients that did not respond after 3 months of treatment, 7 received a second course of immunosuppressive treatment with rabbit ATG (rATG)+cyclosporine and short-term methylprednisolone; 2 of the 7 patients responded (22%), but 5 did not respond to any treatment. Median survival among the patients was as 64 ± 8 months
CONCLUSION: Combination IST with ATG+cyclosporine and low-dose methylprednisolone was an effective treatment in the pediatric acquired AA patients with non-identical HLA donors. In the patients that couldn't be treated with ATG high-dose methylprednisolone treatment was safe and effective.
Keywords: Immunosuppressive treatment, Acquired aplastic anemia, Children
Edinsel Aplastik Anemili Çocuklarda İmmünsüpresif TedaviYıldız Yıldırmak, Ela Erdem, Leyla Telhan, Laliz KepekçiŞişli Etfal Eğitim Ve Araştırma Hastanesi, Çocuk Sağlığı Ve Hastalıkları Anabilim Dalı, İstanbul, Türkiye
AMAÇ: İmmunsupresif tedavi (İST), HLA uyumlu vericisi olmayan edinsel aplastik anemili (AA) çocuklarda diğer bir tedavi seçeneğidir. Bu çalışmada edinsel AA'li çocuklarda İST sonuçlarının değerlendirilmesi amaçlanmıştır.
YÖNTEMLER: Çalışmada 18 edinsel AA'li çocuk hasta retrospektif olarak incelendi. Tanı sırasında HLA uygun akraba içi vericisi olmayan ya da HLA uygun vericisi olmasına rağmen 6 ay içinde nakil olamayacak hastalar çalışmaya alındı.
BULGULAR: Hastaların 6'sı çok ağır AA, 6'sı ağır AA ve 6'sı da orta AA sınıfında idi. Ortalama takip süresi 44.5 ay bulundu. Tanı konulduktan sonra at kaynaklı anti-timosit globulin (hATG) temin edilemeyen 9 hastaya yüksek doz metilprednizolon tedavisi verildi. Çok ağır AA'li 6 hastanın 2'sinde (%22) tam remisyon elde edildi. Geri kalan 16 hastaya hATG+siklosporin ve kısa süreli metilprednizolon tedavisi verildi.
Tedavi uygulamasını takiben bir ay içinde dört hasta kaybedildi. Geriye kalan 12 hastanın 3'ü (%25) tedaviye cevap verdi. Tedaviye başladıktan 3 ayın sonunda cevap alınamayan 9 hastanın 7'sine tavşan kaynaklı ATG (rATG)+siklosporin ve kısa süreli metilprednizolon ile ikinci kür İST verildi. Bu 7 hastanın 2'sinde (22%) cevap alındı, ancak 5 hasta tedaviye cevap vermedi. Ortalama yaşam süresi 64±8 ay bulundu.
SONUÇ: ATG+siklosporin ve düşük doz metilprednizolon ile kombinasyon İST, HLA uygun vericisi olmayan edinsel AA'li çocuk hastalarda etkin bir tedavidir. ATG ile tedavi edilemeyen hastalarda yüksek doz metilprednizolon tedavisi güvenli ve etkilidir.
Anahtar Kelimeler: İmmunsupresif tedavi, Edinsel aplastik anemi, Çocuklar
Yıldız Yıldırmak, Ela Erdem, Leyla Telhan, Laliz Kepekçi. Immunosuppressive Treatment in Children with Acquired Aplastic Anemia. Turk J Hematol. 2012; 29(2): 150-155
Corresponding Author: Yıldız Yıldırmak, Türkiye |
|